Την 1η Φεβρουαρίου, ο FDA ενέκρινε τα δισκία Jesduvroq (daprodustat) για τη θεραπεία της αναιμίας (μειωμένος αριθμός ερυθρών αιμοσφαιρίων) σε ενήλικες με χρόνια νεφρική νόσο (ΧΝΝ) που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση για τουλάχιστον 4 μήνες. Αυτή είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία που έχει εγκριθεί από τον FDA για την αναιμία λόγω χρόνιας νεφρικής νόσου και το πρώτο φάρμακο στην κατηγορία των αναστολέων του επαγόμενου από την υποξία παράγοντα προλυλ υδροξυλάσης (HIF-PHI) που διατίθεται στην αγορά για τη θεραπεία της αναιμίας στη χρόνια νεφρική νόσο στο Το US Jesduvroq δεν έχει εγκριθεί για χρήση σε ασθενείς που δεν υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση.
Το Daprodustat είναι ένα νέο από του στόματος ανάλογο HIF-PHI. Η υποξία μπορεί να προκαλέσει παράγοντα που προκαλείται από υποξία για να διεγείρει την παραγωγή ερυθροποιητίνης, προάγοντας έτσι τη σύνθεση ερυθροκυττάρων, ενώ το HIF-PHI αναστέλλει τη δομική περιοχή της υδροξυλάσης προλυλάσης για να σταθεροποιήσει τον επαγόμενο από την υποξία παράγοντα και να προάγει τη σύνθεση των ερυθρών αυξάνοντας την ενδογενή παραγωγή, ρυθμίζοντας και μειώνοντας την ενδογενή ερυθροποιητίνη. επίπεδα φερρορεγουλίνης, θεραπεύοντας έτσι την αναιμία. Τον Ιούνιο του 2020, το Daprodustat κυκλοφόρησε για πρώτη φορά στην Ιαπωνία και διανεμήθηκε από την Kyowa Kirin.
Η αποτελεσματικότητα του Jesduvroq προσδιορίστηκε σε μια τυχαιοποιημένη μελέτη 2.964 ενηλίκων ασθενών με αιμοκάθαρση με χρόνια νεφρική νόσο που υποβάλλονταν σε αιμοκάθαρση. Σε αυτή τη μελέτη, οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν είτε Jesduvroq από το στόμα είτε ενέσεις ανασυνδυασμένης ανθρώπινης ερυθροποιητίνης (το πρότυπο φροντίδας για ασθενείς με αναιμία λόγω χρόνιας νεφρικής νόσου). Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το Jesduvroq αύξησε και διατήρησε την αιμοσφαιρίνη (την πρωτεΐνη που μεταφέρει οξυγόνο στα ερυθρά αιμοσφαίρια, ένα κοινό μέτρο αναιμίας) εντός ενός εύρους στόχου 10-11 g/dL, παρόμοιο με την ανασυνδυασμένη ανθρώπινη ερυθροποιητίνη.
Το πρώτο φάρμακο κατηγορίας HIF-PHI που κυκλοφορεί παγκοσμίως είναι το AstraZeneca/FibroGen's roxacostat, το οποίο είναι επί του παρόντος εγκεκριμένο για τη θεραπεία της χρόνιας νεφρικής αναιμίας σε μη εξαρτώμενους από αιμοκάθαρση (NDD) και αιμοκάθαρτους (DD) ενήλικες σε πολλές χώρες ή περιοχές , συμπεριλαμβανομένης της Κίνας, της Ιαπωνίας και της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Ωστόσο, τον Αύγουστο του 2021, η FDA αρνήθηκε την έγκριση της ροξακοστάτης στις ΗΠΑ λόγω ανησυχιών για την ασφάλεια (αυξημένος κίνδυνος θρόμβων αίματος, σοβαρές λοιμώξεις, θάνατος κ.λπ.)
Στα τέλη Μαρτίου 2022, ένα άλλο φάρμακο κατηγορίας HIF-PHI, το vadadustat, απορρίφθηκε από τον FDA η αίτησή του για μάρκετινγκ, πάλι για θέματα ασφάλειας και η αξιολόγηση οφέλους-κινδύνου δεν υποστήριξε την εμπορία του.
Τον Οκτώβριο του 2022, η FDA είχε πραγματοποιήσει μια συμβουλευτική επιτροπή σχετικά με την αναλογία κλινικού οφέλους-κινδύνου του vadadadustat και η ψήφος ήταν μισή υπέρ και μισή κατά: για τους ασθενείς με NDD, οι ειδικοί ήταν κατά, υποστηρίζοντας ότι ο κίνδυνος ασφάλειας ήταν πολύ υψηλός και ότι το όφελος της θεραπείας δεν αντιστάθμισε τον κίνδυνο· για τους ασθενείς με DD, οι ειδικοί ήταν υπέρ, υποστηρίζοντας ότι η αποτελεσματικότητά του και η ευκολία της από του στόματος χορήγησης δοσολογίας ήταν σημαντικές, ενώ σε σύγκριση με το ESA οι καρδιαγγειακοί κίνδυνοι δεν είναι αυξημένοι.
Μέχρι σήμερα, έξι φάρμακα HIF-PHI για την αναιμία της χρόνιας νεφρικής νόσου έχουν κυκλοφορήσει παγκοσμίως, ενώ μόνο το roxacostat είναι διαθέσιμο στην Κίνα. Σύμφωνα με την οικονομική έκθεση της AstraZeneca, οι πωλήσεις της Rosasta φτάνουν τα 180 εκατομμύρια δολάρια το 2021, κυρίως από την κινεζική αγορά. Εκτός από το roxacostat, η εγχώρια πρόοδος είναι ταχύτερη με το Enalastat της Xinlitai (που έχει ήδη δηλωθεί για κυκλοφορία) και το Dedustat της Kangzhe Pharmaceutical (Κλινική Φάση ΙΙΙ).